神経難病、多系統萎縮症に対する世界初の治療法開発
—医師主導第２相探索的試験により有効性を支持する成果が得られた—
発表のポイント
・予後不良の神経難病の一つである多系統萎縮症を対象に、ユビキノールを用いた多施設共同プラセボ対照二重盲検比較試験を医師主導治験として実施し、多系統萎縮症の運動症状の程度を表す指標を用いた評価で進行抑制を支持する結果を見出しました。
・これまで、企業を始め、世界中の研究グループによって治療薬の開発が行われてきたにもかかわらず有効な治療が存在しなかった多系統萎縮症に対し、病気の進行を抑制する新たな治療法の可能性を示した、世界初の成果であるといえます。
・今回の成果を踏まえ、多系統萎縮症の運動症状の進行抑制に対する治療法開発を推進します。
発表概要
辻省次東京大学名誉教授と、東京大学大学院医学系研究科の三井純特任准教授らによる研究グループは、多系統萎縮症に対する多施設共同医師主導治験（治験調整医師 辻省次、治験責任医師 三井純）を行い、高容量のユビキノール服用によって多系統萎縮症の運動症状の進行抑制を支持する結果を世界に先駆けて見出しました。
多系統萎縮症は、自律神経症状、小脳性運動失調、パーキンソン症状など様々な神経障害をきたす神経疾患であり、厚生労働省が定める指定難病に認定されています。平均50代半ばで発症し、発症から約5年で５０％の方が自立歩行困難になるなど、進行性の予後不良な神経難病です。原因は十分には解明されていませんが、研究グループは遺伝因子の研究により、コエンザイムＱ１０を合成する酵素の一つをコードしているＣＯＱ2遺伝子の変異が多系統萎縮症の発症と関連することを見出し、その成果をもとに還元型コエンザイム（ユビキノール）による治療開発を行ってきました。これまでに健康成人を対象とした第1層治験を実施して、ユビキノールの安全性を確認し、今回、多系統萎縮症患者を対象に有効性と安全性を調べる第2相治験を実施しました。今回の治験では、ユビキノール投与群と、プラセボ投与群の運動症状スケール（運動症状の程度を表す指標）の48週間の変化を主要評価項目として、ユビキノールの有効性と安全性を科学的に調べました。その結果、ユビキノールが、多系統萎縮症の運動症状の進行抑制を支持する結果を世界で初めて見出しました。
なお、本研究は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（ＡＭＥＤ）の橋渡し研究戦略的推進プログラムおよび革新的医療シーズ実用化研究授業の支援を受け、東京大学医学部附属病院治験審査委員会の承認のもと実施されました。本治験の結果は、英国誌eClinicalMedicine誌（オンライン版：英国夏時間4月14日）に掲載されました。
＜発表者＞
東京大学
大学院医学系研究科
辻 省次（東京大学名誉教授）
プレシジョンメディシン神経学講座
三井 純（特任准教授）
医学部
森豊 隆志（教授）＜東京大学医学部附属病院臨床研究推進センター（センター長）＞
本研究は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の橋渡し研究戦略的推進プログラムおよび革新的医療シーズ実用化研究事業の支援を受け、東京大学医学部附属病院治験審査委員会の承認のもと実施されました。本治験の結果は、英国誌eclinicalMedicine誌（オンライン版:英国夏時間4月14日）に掲載されました。